基因转移可改善糖尿病相关的心脏疾病

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近期,多个基因疗法取得突破性进展,本文中,小编对多篇文章进行整理,让我们一起关注近期全球基因疗法的研究进展。

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必发官方娱乐 ,VA圣地亚哥医疗保健系统和加州大学圣地亚哥分校的研究人员已经证明,基因转移技术可以对抗由糖尿病引起的心脏功能障碍。

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一项新的研究表明,用电脉冲刺激脑细胞可以帮助治疗糖尿病。图片来源:Kwangmoozaa/shutterstock.com

位于巴西,美国和德国的研究人员发现,12-HEPE是人体棕色脂肪组织响应寒冷而产生的脂质,有助于降低血糖。他们对小鼠的实验结果为糖尿病的新疗法铺平了道路。

与小鼠一起工作,研究人员表明,单次注射促进激素urocortin 2(UCn2)的表达增加左心室功能,并改善身体如何处理葡萄糖。他们说,该研究可能为糖尿病相关的左心室功能障碍带来新的临床治疗方法。

首款"矫正型"基因疗法获一致认可,有望3个月内问世

几年前,一名53岁的男子要求荷兰医生治疗他的强迫症,医生们随即提出了一种新颖且有希望的外科疗法:植入电极以刺激大脑中参与决策制定、奖励寻求和激励的深层脑组织。这种治疗显然帮助他摆脱了一种长期使用的精神病药物,同时它还带来了一个意外的附加效果——似乎改善了该男子的Ⅱ型糖尿病病情。

该小组还观察到,用于治疗泌尿功能障碍的药物会增加人类患者释放到血液中的12-HEPE的数量。

该研究发表于2019年3月11日的人类基因治疗问题。

近日,Spark Therapeutics传来喜讯。美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后,以16:0的投票,对其在研基因疗法Luxturna表示一致认可。这也意味着首款能矫正人类基因缺陷的疗法离我们更近一步。美国FDA将在2018年1月12日前就这款新药能否上市做出批复。

如今,研究人员认为他们已经找出了其中的原因。一项新的研究表明,增加多巴胺(一种参与动机和乐趣的神经递质)的活性,能够提高人体处理糖的能力。

该研究发表在《细胞代谢》杂志上。它的第一作者是路易斯奥索里奥莱里亚,在坎皮纳斯在圣保罗州,巴西生物研究所(IB-UNICAMP)大学的研究人员。

该研究的相应作者Kirk Hammond博士解释说,单次使用既能降低血糖又能增加心脏功能的药物对糖尿病患者具有吸引力。他解释说,这些患者通常必须坚持复杂的医疗方案,因此往往难以遵守他们的护理指示。

罹患遗传性视网膜病变的患者是这款创新疗法的最大受益者,25岁的艾莉森·科罗纳就是其中之一。这名年轻的姑娘不幸患有莱伯先天性黑蒙症(Leber congenital amaurosis),很难分清颜色,日常生活中也只能看见人的大致轮廓。辨识对方表情这样简单的任务,对艾莉森来说是个奢望。她说,她的生活缺失了很大一部分。

并未参与这项新研究的美国马里兰州巴尔的摩市国家药物滥用研究所神经学家MikeMichaelides说,这是第一次在人类身上发现这种通道——之前在小鼠体内曾有类似的发现。对于大多数糖尿病患者来说,这并不能使脑深部刺激成为现实,但是针对多巴胺的其他侵入性较低的大脑疗法也许有一天是可行的。

这项研究是他在同一所大学医学院(FCM-UNICAMP)的博士后研究金的一部分,该研究是在乔斯林糖尿病中心的曾玉华博士实验室的研究实习期间进行的,该实验室是哈佛医学院附属的独立机构。美国,得到圣保罗研究基金会(FAPESP)和美国糖尿病协会的支持。

糖尿病影响全世界9%的成年人,包括2900万美国人。VA患者中近25%患有糖尿病。它会增加心血管疾病的风险,糖尿病患者的心脏病死亡率要高出两到四倍。

艾莉森患上的是一种遗传病,背后的根本原因在于关键基因的突变。这些基因对于视网膜的发育和功能有着重要作用,一旦无法正常工作,就会影响到人的视力,导致失明。由于这种疾病的根源在于基因本身,大部分只能“治标”的药物对其无能为力。

当一个人血液中的葡萄糖或糖浓度长期处于高水平时就会出现糖尿病。当免疫系统破坏产生胰岛素的胰腺细胞时就会产生Ⅰ型糖尿病;胰岛素是一种让我们的细胞以糖作为食物的激素。Ⅱ型糖尿病通常由不良基因、糟糕的饮食习惯和缺乏锻炼共同导致,它也会损害身体产生胰岛素的能力。随着时间的推移,细胞很难去除血液中的糖,人体需要更多的胰岛素来维持血糖的稳定。这两种糖尿病目前都没有治愈的方法。

目前,雷利亚拥有研究经费从FAPESP青年研究资助(YIG)程序。

由糖尿病引起的一个主要问题是左心室功能障碍。心室是心脏的最大腔室。右心室将血液泵入肺部以接收氧气,而左心室将血液泵送至身体的其余部分。糖尿病可导致左心室壁变厚并变成纤维状,从而阻止其正确泵送。据研究人员称,与糖尿病相关的左心室功能障碍代表了未满足的医疗需求。正如他们解释的那样,随着全球糖尿病发病率的增加,左心室功能障碍的患病率正在增加。

PNAS:基因疗法有望治疗失明症状

为了确定DBS是否为改善该男子糖尿病病情的原因(他从每天注射226个国际单位的胰岛素降到180个),阿姆斯特丹学术医学中心内分泌学家MireilleSerlie及其同事招募该男子做了一项实验。另外还有14名携带针对OCD的DBS植入物的男性和女性——但没有患糖尿病——也加入了他的行列。

白色脂肪组织是包括人类在内的哺乳动物两种脂肪组织中的一种,将多余的能量作为脂肪储存。另一种是棕色脂肪组织,它可以将食物中的能量转化为热量,并有助于进行热量调节。棕色脂肪组织响应寒冷会产生几种脂质。这些脂质之一是12-HEPE,其功能未知,直到该小组发现在注射浓缩葡萄糖溶液后,用12-HEPE处理的肥胖小鼠的血糖比未治疗的小鼠更有效地降低。

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